Obat ALS: 30 Persen Memperlambat Perkembangan Penyakit

TRIBUNMANADO.CO.ID - Prime dari NeuroSense Therapeutics, sebuah obat yang dikembangkan di Tel Aviv, menunjukkan perlambatan 30 persen dalam perkembangan penyakit dalam uji coba fase 2.

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) kembali menjadi berita utama global dalam beberapa hari terakhir setelah bintang Grey's Anatomy Eric Dane mengungkapkan bahwa ia telah didiagnosis dengan penyakit neurodegeneratif tersebut. Berita tersebut muncul setelah obat baru yang dikembangkan Israel, PrimeC, menarik perhatian karena potensinya untuk memperlambat perkembangan ALS.

Dikembangkan oleh perusahaan rintisan bioteknologi NeuroSense Therapeutics, PrimeC baru-baru ini dinobatkan sebagai pengobatan eksperimental paling menjanjikan oleh Asosiasi ALS di AS. Obat tersebut sedang diuji dalam uji klinis yang dipimpin oleh Prof. Vivian Drory di Sourasky Medical Center Tel Aviv , yang merupakan lokasi terbesar dari tiga lokasi yang berpartisipasi dalam penelitian tersebut dan satu-satunya di Israel.

"Ini adalah studi yang masih dalam tahap awal, tetapi sudah signifikan mengingat sedikitnya perusahaan Israel yang berhasil sejauh ini dalam pengembangan obat ALS," kata Prof. Drory, seorang ahli saraf senior dan mantan kepala unit penyakit neuromuskular di rumah sakit tersebut. "Saat ini hampir tidak ada pengobatan yang efektif untuk ALS, jadi hasil positif awal pun penting."

Meskipun uji coba ini baru pada tahap 2 dan melibatkan sekelompok kecil pasien, hasilnya menggembirakan: PrimeC memperlambat laju perkembangan penyakit — sebuah pencapaian penting mengingat seberapa cepat ALS biasanya berkembang. "Itu saja sudah berarti," kata Drory. "Namun, penelitian yang lebih besar masih diperlukan untuk mengonfirmasi temuan ini."

Dikutip YNet, ALS adalah penyakit neurodegeneratif fatal yang menyerang neuron motorik di otak dan sumsum tulang belakang, yang menyebabkan kelumpuhan otot progresif. Saat neuron ini mati, komunikasi antara sistem saraf dan otot terputus. Seiring berjalannya waktu, pasien kehilangan kemampuan untuk berjalan, berbicara, dan akhirnya bernapas sendiri — meskipun kemampuan kognitif biasanya tetap terjaga.

Penyebab pastinya masih belum jelas, meskipun penelitian menunjukkan adanya campuran faktor genetik, lingkungan, dan peradangan. Gejala awal meliputi kelemahan pada anggota tubuh, seperti kesulitan berjalan, menulis, atau mengancingkan baju.

Seiring perkembangan penyakit, pasien mengalami kesulitan menelan dan berbicara, kehilangan berat badan, dan akhirnya mengalami gagal napas — penyebab utama kematian pada ALS.

Meskipun telah dilakukan penelitian selama bertahun-tahun, belum ada obatnya. Perawatan saat ini hanya bertujuan untuk memperlambat kemunduran dan meningkatkan kualitas hidup. Menurut Drory, hanya beberapa perusahaan di seluruh dunia — termasuk sejumlah kecil di Israel — yang secara aktif berupaya mengembangkan obat ALS.

Alon Ben-Noon, pendiri dan CEO NeuroSense, mengatakan timnya telah menghabiskan waktu delapan tahun untuk mencoba mengembangkan terapi yang efektif. 

“ALS adalah penyakit kejam yang menyerang secara tiba-tiba dan mengubah hidup,” katanya. “Kami percaya PrimeC menawarkan harapan — tidak hanya untuk memperlambat penurunan tetapi juga memberi pasien lebih banyak waktu dan momen optimisme.”

PrimeC menggabungkan dua obat berdasarkan hak paten yang dimilikinya. Dalam uji coba fase 2b, pasien yang mengonsumsi obat tersebut selama enam bulan mengalami perkembangan penyakit sekitar 30 persen lebih lambat dibandingkan dengan mereka yang diberi plasebo.

Secara global, lebih dari 200.000 orang diperkirakan mengidap ALS, termasuk sekitar 30.000 di AS dan Kanada. AS mendiagnosis sekitar 5.000 kasus baru setiap tahun (sekitar 150 di Israel). Pada tahun 2040, jumlah global diperkirakan akan meningkat sebesar 20 persen. 

Penyakit ini paling sering didiagnosis antara usia 40 dan 70 tahun tetapi dapat muncul lebih awal atau lebih lambat. Sebagian besar pasien meninggal dalam waktu dua hingga lima tahun setelah diagnosis.

Uji coba berlangsung selama 18 bulan, dengan enam bulan pertama dilakukan sebagai studi double-blind yang dikontrol plasebo. Selama periode tersebut, beberapa pasien menerima PrimeC sementara yang lain menerima plasebo. Pada tahun berikutnya, semua peserta diberi obat tersebut.